据统计,2023年美国食品药品监督管理局(FDA)批准了5款全新的基因疗法,获批适应症均为罕见病。而在这五款药物中,包含有首个也是目前唯一一个获批的针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。今天小编就带大家了解一下杜氏肌营养不良症。
近年来恶性肿瘤的发生率与死亡率逐年上升,它们成为了威胁人类健康的主要因素之一,在过去的三十年里,癌症机制研究深入,推动了多种肿瘤模型的产生。目前的主流模型可以分为4类,即CDX模型、PDX模型、环境诱导模型、基因修饰的原发肿瘤模型。今天小编来给大家盘点一下基因修饰的原发肿瘤模型:
TFR1在不同组织器官中普遍表达,其主要功能是协助转铁蛋白在细胞和血脑屏障内外转运,维持细胞铁平衡。在肿瘤细胞中以及血脑屏障中,TFR1的表达水平明显高于正常细胞组织,因此,TFR1被认为是肿瘤和脑部疾病靶向治疗的重要靶点。
目前,免疫T细胞是癌症免疫细胞疗法的研究重点。而大多数T细胞研究和临床应用都以表达特异性的αβ T细胞受体(TCR)的αβ T细胞(占T细胞群体的65%–70%)为中心,但表达γδTCR的T细胞(占所有T淋巴细胞的0.5%–5%)也在癌症免疫中发挥着重要作用。今天小编就带大家了解一下γδ T细胞。
12月15日,默沙东宣布,美国FDA批准K药(帕博利珠单抗)联合Nectin-4 ADC(维恩妥尤单抗,Padcev)一线治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌。这是全球首个获批治疗膀胱癌的“PD1+ADC”组合疗法。今天,我们就来聊一聊Nectin-4这个极具潜力的抗肿瘤药物靶点。
动物模型在临床前抗肿瘤药物评价体系中发挥着重要的作用。肿瘤动物模型的建立为研究肿瘤发生与转移的机制、筛选和评价抗肿瘤药物的药效提供了有力的工具。啮齿类动物小鼠,因为其具有繁育速度快,成本低,可进行基因修饰等诸多优点,基于其构建的各类肿瘤模型构成了临床前治疗性药物筛选的主要工具。
骨质疏松症被称为“静悄悄的流行病”、是吞噬老年人健康的“隐形杀手”。随着我国老龄化程度的不断加深,骨质疏松症已经成为患病率高、危害严重的慢性疾病,国家重点攻关的三大老年性疾病之一。为了更好地了解骨质疏松症的发病机制以及寻找有效的治疗方法,构建行之有效的骨质疏松实验动物模型至关重要。今天,小编就为大家详细介绍下骨质疏松症研究常用的动物模型。
自1922年胰岛素首次发现并用于治疗1型糖尿病后,多肽药物因其广泛的生理调节作用、显著的活性、选择性和低毒性等特点成为了药物研究管线的一大巨头。而在药物研发方面,多肽半衰期短的问题也给药物研发带来了很多挑战。生物体内的白蛋白或IgG会采用新生儿Fc受体(FcRn)循环途径来避免降解。这一机制成为目前研究者提升药物半衰期的一种思路。今天,小编就带大家了解一下FcRn的奥秘。
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